Prix Galien Pharmaceutical Award 2021

Voretigene neparvovec meest innovatieve geneesmiddel

  • Nieuws
  • Voor u geselecteerd

De Prix Galien Pharmaceutical Award 2021 is toegekend aan voretigene neparvovec. Een onafhankelijke wetenschappelijke jury kent de award jaarlijks toe aan het meest innovatieve en/of betekenisvolle geneesmiddel voor humaan gebruik.

De Nederlandse jury, voorgezeten door hoogleraar Translationele geneesmiddelenontwikkeling prof. dr. Koos Burggraaf (Universiteit Leiden), kende de award aan voretigene neparvovec toe vanwege het innovatieve karakter van deze vorm van gentherapie en de indrukwekkende klinische effecten voor een ziekte waarvoor eerder geen behandeling mogelijk was.
Eveneens genomineerd voor de award waren fremanezumab (migraine) en givosiran (acute hepatische porfyrie). De overige voorgedragen geneesmiddelen waren liposomaal amikacine (niet-tuberculeuze mycobacteriële longinfectie), filgotinib (reumatoïde artritis), ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor (cystische fibrose) en semaglutide (diabetes mellitus type 2).