Wetenschap

BELANGRIJKE MIJLPAAL IN DE NEDERLANDSE OOGHEELKUNDE Eerste gentherapie voor oogaandoening vergoed

Na een intensief en zorgvuldig beoordelingstraject is voretigene neparvovec1 uit de ‘sluis’ voor dure geneesmiddelen. Patiënten met Lebers congenitale amaurosis (LCA) of retinitis pigmentosa als gevolg van mutaties in beide allelen van het RPE65-gen kunnen, na goedkeuring door een indicatiecommissie, met deze gentherapie worden behandeld. Daarmee heeft de oogheelkunde in Nederland de primeur van de eerste orgaangerichte gentherapie in het pakket verzekerde zorg.2

Prof. dr. Carel Hoyng: 'Dit is het begin van een serie nieuwe gepersonaliseerde behandelingen voor erfelijke netvliesaandoeningen’

Referenties

  1. Russell S, Bennett J, Wellman JA, et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet 2017;390(10097):849-60.
  2. Pakketadvies sluisgeneesmiddel voretigene neparvovec bij de behandeling van visusverlies door erfelijke retinale dystrofie met bi-allelische RPE65-mutaties. Zorginstituut Nederland, 17 februari 2020.
Wetenschap

BELANGRIJKE MIJLPAAL IN DE NEDERLANDSE OOGHEELKUNDE Eerste gentherapie voor oogaandoening vergoed

Na een intensief en zorgvuldig beoordelingstraject is voretigene neparvovec1 uit de ‘sluis’ voor dure geneesmiddelen. Patiënten met Lebers congenitale amaurosis (LCA) of retinitis pigmentosa als gevolg van mutaties in beide allelen van het RPE65-gen kunnen, na goedkeuring door een indicatiecommissie, met deze gentherapie worden behandeld. Daarmee heeft de oogheelkunde in Nederland de primeur van de eerste orgaangerichte gentherapie in het pakket verzekerde zorg.2

Prof. dr. Carel Hoyng: 'Dit is het begin van een serie nieuwe gepersonaliseerde behandelingen voor erfelijke netvliesaandoeningen’

Referenties

  1. Russell S, Bennett J, Wellman JA, et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet 2017;390(10097):849-60.
  2. Pakketadvies sluisgeneesmiddel voretigene neparvovec bij de behandeling van visusverlies door erfelijke retinale dystrofie met bi-allelische RPE65-mutaties. Zorginstituut Nederland, 17 februari 2020.
Over dit artikel
Auteur
Pieter van Megchelen
Over de auteur

Pieter van Megchelen, wetenschapsjournalist

Printdatum
26 maart 2021
E-pubdatum
29 maart 2021
ISSN print
2666-8963
ISSN online
2666-8971
DOI
https://doi.org/10.24078/ogar.2021.3.126661


Over dit artikel
Auteur
Pieter van Megchelen
Over de auteur

Pieter van Megchelen, wetenschapsjournalist

Printdatum
26 maart 2021
E-pubdatum
29 maart 2021
ISSN print
2666-8963
ISSN online
2666-8971
DOI
https://doi.org/10.24078/ogar.2021.3.126661