‘Dit onderzoek loopt al een hele tijd; het is mooi dat het nu geleid heeft tot een geregistreerde behandeling die we patiënten kunnen aanbieden’, zegt dr. Ingeborgh van den Born, die in het Oogziekenhuis Rotterdam de grootste groep patiënten met RPE65-mutaties behandelt. ‘Ik vind het echt geweldig dat deze behandeling nu beschikbaar is’, zegt prof. dr. Camiel Boon (Amsterdam en Leiden). ‘Dit is de eerste echte gentherapie op orgaanniveau in Nederland.’ Die vreugde wordt gedeeld door zijn voormalige promotor prof. dr. Carel Hoyng (Nijmegen).
BELANGRIJKE MIJLPAAL IN DE NEDERLANDSE OOGHEELKUNDE
Eerste gentherapie voor oogaandoening vergoed
Na een intensief en zorgvuldig beoordelingstraject is voretigene neparvovec1 uit de ‘sluis’ voor dure geneesmiddelen. Patiënten met Lebers congenitale amaurosis (LCA) of retinitis pigmentosa als gevolg van mutaties in beide allelen van het RPE65-gen kunnen, na goedkeuring door een indicatiecommissie, met deze gentherapie worden behandeld. Daarmee heeft de oogheelkunde in Nederland de primeur van de eerste orgaangerichte gentherapie in het pakket verzekerde zorg.2
Maak een gratis account aan en krijg toegang tot alle artikelen
Heeft u al een account?